为新技术发展打开一扇门

　　近年来，干细胞研究作为医学前沿重点发展领域，受到广泛关注。然而，干细胞制备标准不统一、质量参差不齐，一些医疗机构逐利倾向明显，缺乏临床前研究数据的干细胞治疗在临床上屡禁不止等问题，严重阻碍了这一技术的发展。国家卫生计生委相关负责人表示，《干细胞临床研究管理办法（试行）》的出台为干细胞临床研究打开了一扇门，希望以此鼓励这一技术健康发展。

　　■目前只有造血干细胞技术可用于治疗

　　《办法》明确，干细胞临床研究指应用人自体或异体来源的干细胞经体外操作后输入（或植入）人体，用于疾病预防或治疗的临床研究。体外操作包括干细胞在体外的分离、纯化、培养、扩增、诱导分化、冻存及复苏等，不包括基因水平的操作。适用范围是在医疗机构开展的干细胞临床研究。

　　对于《办法》的适用范畴，北京大学人民医院血液病研究所所长黄晓军表示，首先应该区分治疗与研究技术的概念。其中，治疗指技术已经成熟，具备一定资质的医院都可以开展这项技术。同时，在临床实际治疗中，还可以根据治疗需求对技术方案进行一定的调整。

　　与此相对，研究技术是指在业内还未达成共识的可能有效的技术，需要进一步研究。而在研究过程中，通常需严格按照原先计划进行，研究单位资质的选择会更为严格，治疗方案也不会有改变。从上述概念来看，目前除造血干细胞治白血病这类技术外，其他的干细胞技术都处于临床研究阶段，而不能用于治疗。也就是说，都必须按照《办法》要求进行。

　　■医疗机构须有制剂质量检定能力

　　《办法》提出，干细胞临床研究必须具备充分的科学依据，且预防或治疗疾病的效果优于现有的手段；或用于尚无有效干预措施的疾病，用于威胁生命和严重影响生存质量的疾病，以及重大医疗卫生需求。

　　国家卫生计生委科技教育司副巡视员张黎明表示，《办法》允许医疗机构与干细胞研发单位合作，但医疗机构须对使用的干细胞制剂有质量检定、控制能力，保障受试者权益，且不得向受试者收取费用。

　　针对当前不同来源的干细胞是否可以针对各类疾病开展临床研究，黄晓军表示，医疗机构是干细胞临床研究的责任主体，因此，只要医疗机构伦理委员会和学术委员会对干细胞临床研究项目进行了审核批准，各类针对干细胞的研究就可以在临床开展。

　　张黎明表示，在监管过程中，除政府部门以外，还应充分发挥专家的技术支撑和保障作用。国家和省级将分别成立专家委员会，对已备案的医疗机构和研究项目进行现场核查和评估，对机构学术、伦理委员会研究项目管理工作进行督导、检查，并公示评估检查结果。

　　■未经备案擅自开展可依法处理

　　《办法》提出，临床研究机构在开展干细胞临床研究项目前，应当按照要求，对干细胞临床研究项目进行学术、伦理审查，报省级卫生部门和食药监部门，省级部门审核后向国家卫生计生委与国家食品药品监管总局备案。同时，临床研究机构应当将干细胞临床研究机构和项目有关信息在医学研究登记备案信息系统公开。

　　张黎明表示，由中国医学科学院医学信息研究所开发的医学研究登记备案信息系统即将投入使用。未来这一平台将对公众开放。

　　此外，张黎明表示，国家和省级卫生部门和食药监部门也将加强对干细胞临床研究的事中、事后监管，对已备案的干细胞临床研究机构和项目进行抽查、专项检查或有因检查，必要时对机构的干细胞制剂进行抽样检定。未经干细胞临床研究备案擅自开展研究的，以及违反规定直接进入临床应用的机构和人员，按《中华人民共和国药品管理法》和《医疗机构管理条例》等法律法规处理。

　　■保护受试者权益是重中之重

　　《办法》要求，在临床研究过程中，所有关于干细胞提供者和受试者资料的原始记录须做到准确、清晰并有电子备份，保存至临床研究结束后30年。干细胞制剂的追踪资料也要从最后处理之日起保存至少30年。研究过程中，机构应当及时将干细胞临床研究进度报告、研究结果报告、研究中出现的严重不良反应、差错或事故及处理措施、整改情况等报告国家和省级卫生计生行政部门和食品药品监管部门。干细胞临床研究结束后，应当对受试者进行长期随访监测，评价干细胞临床研究的长期安全性和有效性。

　　张黎明表示，保护受试者权益，是制定该《办法》非常重要的出发点。《办法》提出了临床研究应当遵循符合伦理和受试者保护的原则，规定开展干细胞临床研究的机构应当成立伦理委员会，并对项目研究方案进行伦理审查，将科研风险最小化，研究过程中要认真履行知情同意程序，对严重的不良反应和不良事件及时处理和报告，要充分保护受试者权益。