急需药品放宽上市限制

　　近日，国家食品药品监督管理总局官网公布《临床急需药品有条件批准上市的技术指南（征求意见稿）》，临床急需药品有望在上市路上“先行一步”。《征求意见稿》明确，临床急需药品有条件批准上市是指对用于治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病的创新药，在规定申请人必须履行特定获得正规批准的条件下，基于特定情况而批准上市。

　　国家食药监管总局指出，该指南适用于未在中国境内上市销售、用于治疗严重或危及生命的疾病或罕见病的中药、化学药和生物创新药。目的是缩短临床试验的研发时间，提早应用于无法继续等待的急需病人。申请有条件批准的新药应是拟用于预防或治疗严重疾病或降低疾病进展至更严重程度的药品。对严重疾病的定义应基于临床上对生存、日常功能以及疾病病程和预后的判断。

　　临床急需药品有条件批准上市包括3种情况，一是应用替代终点指标或中间临床终点指标的临床研究结果，可以预测该产品很可能具有疗效和临床获益而给予有条件批准上市。二是根据早期或中期临床试验数据，可合理预测或判断其临床获益且较现有治疗手段具有明显优势，允许在完成确证性临床试验前有条件批准上市。此外，境外已批准上市的罕见病治疗药品也可有条件批准上市。